Recentemente, o Belief Pharmaceutical Group anunciou que o ensaio de Fase III do estudo clínico registrado (CTR20212816) da injeção de BBM-H901, desenvolvido de forma independente por sua subsidiária integral Shanghai Xinzhi Pharmaceutical Technology Co., Ltd., foi concluído com sucesso para todos os indivíduos.
A injeção de BBM-H901 é adequada para prevenir sangramento em pacientes adultos com hemofilia B. É o primeiro medicamento de terapia genética contra vírus adenoassociado (AAV) aprovado para registro em ensaios clínicos para hemofilia B.
É relatado que este estudo é um estudo clínico multicêntrico, de braço único, aberto e registrado em dose única, com o objetivo de avaliar a segurança e eficácia de uma única infusão intravenosa de injeção de BBM-H901 em pacientes com hemofilia B com idade igual ou superior a 18 anos e com atividade endógena do fator IX da coagulação (F IX) menor ou igual a 2 UI/dL (ou seja, menor ou igual a 2%). Até agora, os estudos de fase de exploração e aumento da dose foram concluídos na China, e dados encorajadores foram obtidos em termos de eficácia e segurança: 100% dos indivíduos pararam de usar o tratamento com o produto F IX, com uma taxa de sangramento anualizada (ABR) de 0, e níveis significativamente aumentados de fatores de coagulação no corpo e expressão estável a longo prazo; Boa segurança, nenhum evento adverso sério relatado.
Sobre hemofilia
A hemofilia, como uma doença hemorrágica hereditária, é causada principalmente por mutações nos genes do fator de coagulação VIII ou IX. O sangramento espontâneo pode ser causado por uma diminuição significativa na atividade do fator de coagulação VIII (hemofilia A) ou fator IX (hemofilia B) em pacientes, e sangramentos repetidos nas articulações e músculos podem levar à incapacidade vitalícia. Atualmente, a prevenção e o uso sob demanda da terapia de reposição do fator de coagulação continuam sendo o tratamento clínico padrão para hemofilia. Os pacientes precisam injetar repetidamente produtos derivados de plasma ou fatores de coagulação recombinantes ao longo de suas vidas para manter a função de coagulação. Portanto, desenvolver medicamentos que possam curar a hemofilia é uma meta persistente perseguida por cientistas em todo o mundo, e a terapia genética se tornou uma nova tecnologia de ponta para tratar hemofilia.
Sobre a injeção BBM-H901
A injeção BBM-H901 é um medicamento de terapia genética para vírus adenoassociado (AAV) com direitos de propriedade intelectual independentes de propriedade da Faith Pharmaceutical. O gene do fator IX de coagulação humana (F IX) é introduzido no corpo de pacientes com hemofilia B por meio de administração intravenosa, melhorando e mantendo os níveis do fator de coagulação no corpo do paciente por um longo tempo, a fim de atingir um tratamento de "administração única, eficácia de longo prazo" e prevenção de sangramento. O design do medicamento injetável BBM-H901 adota sorotipos direcionados ao fígado e caixas de expressão genética eficientes com direitos de propriedade intelectual totalmente independentes e usa o processo de cultura em suspensão sem soro e cromatografia desenvolvido pela empresa para produzir medicamentos que atendem aos requisitos de Boas Práticas de Fabricação (GMP).
A injeção de BBM-H901 é um dos primeiros medicamentos de terapia genética AAV a ser clinicamente estudado na China, e tem sido um estudo clínico iniciado por pesquisadores desde 2019 (IIT, NCT04135300). Em abril de 2021, a Shanghai Xinzhi Pharmaceutical Technology Co., Ltd., uma subsidiária integral da Faith Pharmaceutical, enviou oficialmente um pedido de ensaio clínico (IND) para a injeção de BBM-H901 à National Drug Administration (NMPA). Em 14 de maio de 2021, o Drug Evaluation Center (CDE) aceitou oficialmente o pedido e aprovou oficialmente a injeção de BBM-H901 para entrar na fase de ensaio clínico (CTR20212816) em 6 de agosto de 2021.
Em 2022, os resultados da pesquisa clínica relacionados à injeção de BBM-H901 foram publicados nos periódicos de autoridade internacional "Lancet Hematology" e "New England Journal of Medicine". No mesmo ano, o medicamento também recebeu o reconhecimento de medicamento órfão da Food and Drug Administration dos EUA e foi incluído na lista de variedades de tratamento inovador pelo Drug Evaluation Center da National Drug Administration.
