A empresa suíça Santhera Pharmaceuticals anunciou seu pedido de subsídio de marketing (MAA) para vamorolona (DMD) para distrofia muscular de Duchenne (EMA). Nos Estados Unidos, a empresa espera enviar um pedido de novo medicamento de vamorolona (NDA) para o tratamento de DMD à Food and Drug Administration (FDA) dos EUA no quarto trimestre de 2022.
A vamorolona é um esteróide pioneiro (o primeiro da classe), um esteróide de "dissociação" (esteróide dissociativo) com um novo modo de ação, uma qualificação de medicamento órfão para DMD (ODD) pelo FDA para fast track (FTD) e Doenças Pediátricas Raras (RPDD) e "Inovação Potencial (PIM)" pela Agência de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido (MHRA).
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença hereditária rara, ligada ao cromossomo X, que afeta quase exclusivamente os homens. A DMD é caracterizada por uma resposta inflamatória ao nascimento ou logo após o nascimento, levando à fibrose muscular, que se manifesta clinicamente como degeneração muscular progressiva e fraqueza. Os principais marcos na progressão da doença na DMD incluem perda da capacidade de andar, perda da autoalimentação, início da ventilação assistida e desenvolvimento de cardiomiopatia. A expectativa de vida em pacientes com DMD costuma ser inferior a 40 anos devido a insuficiência respiratória e/ou cardíaca.
A vamorolona foi desenvolvida pela ReveraGen BioPharma, EUA. Em 2 de setembro de 2020, a Santhera exerceu sua opção de ganhar o direito global da vamorolona para tratar DMD e todas as outras indicações.
A vamorolona é um fármaco em primeiro lugar (primeiro da classe) que é o mesmo receptor ligado aos corticosteróides, mas altera a atividade a jusante do receptor e, portanto, é considerado um agente anti-inflamatório de "dissociação". Esse mecanismo mostra o potencial de "desenredar" a eficácia das questões de segurança dos esteróides. Assim, a vamorolona tem o potencial de servir como uma alternativa valiosa aos corticosteróides atualmente disponíveis. Atualmente, os corticosteroides são a terapia padrão para o tratamento de crianças e adolescentes com DMD. No entanto, as necessidades médicas da população de corticosteroides em altas doses estão longe de serem atendidas devido aos graves efeitos colaterais sistêmicos, que podem reduzir a qualidade de vida dos pacientes.
Central para a submissão do MAA são os dados positivos do estudo crítico de Fase 2b VISION-DMD que consiste em: (1) 24 semanas para avaliar a eficácia e segurança da vamorolona (2 e 6 mg / kg / dia) versus prednisona ({{6} }.75 mg/kg/dia) e placebo, e então (2) 24 semanas para avaliar a manutenção da eficácia e coletar mais dados de segurança e tolerabilidade a longo prazo. Além disso, este MAA inclui dados de três estudos abertos em que doses de vamorolona de 2 a 6mg/kg/dia por um período total de tratamento de até 30 meses.
No estudo crítico VISION-DMD, a vamorolona atingiu o endpoint primário —— velocidade do tempo de espera (TTSTAND) (p=0.002) quando comparado ao placebo e demonstrou boa segurança e tolerabilidade. Nesse estudo, os efeitos adversos mais comuns da vamorolona em comparação com o placebo foram características semelhantes a Cushing, vômitos e deficiência de vitamina D. Os eventos adversos foram geralmente leves a moderados.
