Nos últimos dois dias, o comitê consultivo da FDA está votando sobre as duas terapias genéticas de Bluebird, Beti cel e Eli cel. Embora os documentos divulgados na terça-feira mostrassem que os cientistas apoiavam cautelosamente a terapia de Beti cel (zynteglo) e estavam céticos sobre Eli cel, uma terapia genética para doenças que desperdiçavam cérebros. No entanto, pois "Eli cel se beneficia mais do que o risco em qualquer subgrupo de crianças com adrenoleukodystrophy cerebral precoce?" Os resultados da votação dos membros do CTGTAC foram 15 a favor e 0 contra.
Apesar do voto afirmativo, ainda não se sabe como a FDA tomará uma decisão final. A FDA tomará uma decisão final sobre a aprovação de Beti cel e Eli cel em 19 e 16 de setembro, respectivamente.
Sua decisão determinará o destino do Bluebird, moldará os métodos de pesquisa e desenvolvimento de outras terapias genéticas e mais provavelmente mudará os métodos de tratamento de duas doenças genéticas.
Agora, depois de anos de pesquisa e bilhões de dólares em investimentos, a biologia bluebird tem uma escassez de fundos, ou levou à falência da empresa dentro de um ano. Se essas duas terapias genéticas forem aprovadas, significa que os organismos bluebird continuarão a sobreviver, o que também é propício para o desenvolvimento da terapia genética para doenças raras.
Antes disso, Beti cel e Eli cel obtiveram aprovações marcantes na Europa, mas os obstáculos e dificuldades de fabricação na obtenção de reembolso forçaram a Bluebird a se retirar do mercado e fechar seus negócios lá. Apenas alguns pacientes receberam os dois tratamentos. Nos Estados Unidos, discordâncias com a FDA em testes de produção atrasaram duas vezes o plano da Bluebird de buscar aprovação beta cel, e retardaram o progresso de outra terapia genética para células falciformes em condições sanguíneas. A FDA inicialmente rejeitou o pedido da Bluebird e do parceiro Bristol Myers Squibb para a terceira droga mencionada pelo leschly, uma terapia celular para mieloma múltiplo, que foi finalmente aprovada no início de 2021.
Atrasos e contratempos são especialmente caros para bluebird. Seu valor de mercado foi próximo de US$ 10bilhões no início de 2018, e agora caiu para pouco mais de US$ 250 milhões. A empresa mudará sua sede de Cambridge para Somerville, Massachusetts, para economizar dinheiro, e disse em abril que demitiria cerca de um terço de seus funcionários.
No entanto, o corte de custos é apenas uma gota no balde. Bluebird perdeu centenas de milhões de dólares no trimestre deste ano, e os fundos disponíveis são apenas 267 milhões de dólares. Todos especulam se ele pode ganhar a vida no próximo ano.
Portanto, a sobrevivência de Bluebird depende se a FDA aprova Beti cel e Eli cel. A aprovação de ambos permitirá que a Bluebird faça dinheiro não apenas com vendas comerciais, mas também com o certificado de revisão prioritário concedido pela FDA, que geralmente vale cerca de US$ 100 milhões.
Preocupações com a segurança
No entanto, a terapia genética da Bluebird pode não ser aprovada pela FDA porque eles tiveram problemas de segurança no último ano.
Em fevereiro de 2021, um ensaio clínico sobre células falciformes foi anunciado para ser suspenso porque dois pacientes tratados desenvolveram leucemia como o câncer. Posteriormente, a FDA parou o ensaio clínico.
Mais tarde, a empresa descobriu que não havia uma ligação clara entre os casos de leucemia e seu tratamento. Em junho de 2021, a FDA cancelou sua suspensão obrigatória dos julgamentos.
Mas então, em agosto, a FDA suspendeu o teste clínico de Eli cel porque Bluebird relatou um câncer de medula óssea com síndrome mielodisplásica em um paciente que recebeu terapia genética Eli cel. Posteriormente, dois pacientes que receberam terapia genética Eli cel foram diagnosticados com leucemia mielóide aguda e síndrome mielodsplásica (SMD). Dois deles estavam diretamente relacionados ao tratamento, e o outro foi considerado altamente provável relacionado ao tratamento.
Benefícios e riscos
Diante dessa situação, a FDA e seus consultores devem pesar os riscos e benefícios de segurança da terapia genética Bluebird.
FDA parece ser mais favorável ao Beti cel, o que faz com que β Pacientes com talassemia não precisam de transfusão de sangue regular, o que reduz a incidência de complicações relacionadas à transfusão crônica de sangue. Mesmo assim, a FDA pediu a seus consultores que pesassem o risco de câncer de pacientes observados na terapia Eli cel de Bluebird e ensaios de terapia com células falciformes.
resumo
Se a terapia genética de Bluebird for aprovada, Eli cel e Beti cel se tornarão a terceira e quarta terapia genética de doenças genéticas aprovada nos Estados Unidos após a luxturna de Roche e o zolgensma da Novartis.
Apesar do crescente investimento em terapia genética, muitas empresas estão reestruturando suas pesquisas, cortando custos ou demitindo funcionários diante da crise do mercado. Portanto, o mercado precisa urgentemente de uma boa notícia para estimular o desenvolvimento. Vamos esperar o resultado da aprovação da FDA
