A medicina de ácidos nucleicos é um dos campos de fronteira com maior potencial clínico na futura indústria biofarmacêutica. A Frost & Sullivan (doravante denominada "Sullivan") divulgou oficialmente o Relatório de Pesquisa sobre a situação atual e o desenvolvimento futuro da indústria do mercado de medicamentos de ácido nucleico (doravante denominado "o relatório") em 20 de maio de 2022 para resolver o desenvolvimento processo da indústria de medicina de ácido nucleico, concentre-se na tecnologia-chave de P & D da medicina de ácido nucleico e obtenha informações sobre a tendência de desenvolvimento futuro da indústria, fornece uma referência para os interessados no campo de medicamentos de ácido nucleico.
No processo histórico de combate às doenças, as drogas tradicionais tomam a "proteína" como alvo da droga. No entanto, muitas "proteínas patogênicas" não são alvos de drogas no corpo humano, muitas doenças carecem de tratamento eficaz. Para resolver esse problema, as pessoas desenvolveram drogas de ácido nucleico ao longo da lei central e usando a função de tradução ou regulação de moléculas de ácido nucleico para resolver as necessidades clínicas não atendidas causadas por alvos "não medicamentosos". Espera-se que se torne a terceira droga principal depois das drogas de pequenas moléculas e anticorpos. Nos últimos anos, muitos tipos de drogas pesadas de ácido nucleico surgiram sucessivamente, mostrando valor de aplicação sem precedentes no tratamento de doenças metabólicas e na prevenção de doenças infecciosas. O relatório analisa profundamente o mRNA para explorar as oportunidades e desafios enfrentados pelas drogas de ácido nucleico.
De acordo com o uso e o tipo de medicamento, os medicamentos de mRNA têm três direções principais de aplicação, incluindo vacina contra doenças infecciosas (vacina preventiva), terapia tumoral (vacina terapêutica) e terapia de reposição proteica (medicamentos terapêuticos).
Atualmente, a tecnologia de mRNA é proeminente na aplicação de vacinas preventivas. Tem rápida velocidade de desenvolvimento e vantagens óbvias para lidar com crises epidemiológicas repentinas. Ao mesmo tempo, a capacidade de produção aumenta muito rapidamente e a produção em lote pode chegar a 100 milhões de doses. Em comparação com as vacinas tradicionais, as vacinas de mRNA têm excelente capacidade de ativação imunológica. Através da expressão endógena de proteínas antigênicas, elas podem induzir respostas imunes celulares e humorais mais extensas e eficazes e produzir maior taxa de proteção. Centenas de milhões de doses de vacina de mRNA contra o coronavírus verificaram a segurança e a eficácia da tecnologia de mRNA. A tecnologia MRNA tem vantagens óbvias e se tornará uma escolha importante para o desenvolvimento de novas vacinas.
Devido aoenormepeso molecular, forte imunogenicidade e fácil degradação do mRNA, existem muitos obstáculos no desenvolvimento de drogas de mRNA. Para resolver esses problemas, a estrutura do mRNA, o sistema de entrega e a tecnologia de produção podem ser otimizados.
As principais tecnologias de transporte de drogas de mRNA incluem nanopartículas de lipossomas, transportador de protamina, transportador de polímero e assim por diante. Atualmente, as nanopartículas de lipossomas são o sistema de entrega mais amplamente utilizado. Quando o pH do complexo carreador lipídico é positivo, a interação entre o carreador lipídico e a nanopartícula no sangue pode ser reduzida, o que pode aumentar a estabilidade da membrana. Após serem ingeridos pelas células, o ambiente ácido dos endossomos faz com que eles voltem a carregar carga positiva, o que pode ajudar a destruir a estabilidade da membrana celular endossomal e promover o desprendimento do mRNA dos endossomos. O LNP também carrega outras moléculas lipídicas, incluindo fosfolipídios, colesterol e polietilenoglicol (PEG), que podem ajudar a melhorar a estabilidade, eficiência de entrega, tolerância e distribuição biológica do LNP. O defeito do LNP ionizável é que ele ainda levará à liberação de citocinas inflamatórias, falta de capacidade de direcionamento e baixa estabilidade dos lipossomas. Melhorar a segurança e a estabilidade do LNP é a chave para pesquisas futuras.
A vacina MRNA é uma tecnologia de plataforma geral, que fornece um processo de produção flexível, rápido, em larga escala e econômico. Tem vantagens óbvias diante da ameaça de pandemia do novo coronavírus. Ao mesmo tempo, de acordo com os resultados clínicos da fase III, a vacina neocoronal de mRNA apresentou melhor eficácia protetora e capacidade de ativação do sistema imunológico do que outras vacinas neocoronais.
2020 é um ano de avanço para a vacina de mRNA. Duas novas vacinas coronais de mRNA desenvolvidas pela Pfizer/biontech e Moderna foram autorizadas para uso emergencial. Em 2021, a receita global de vendas das duas vacinas de coronavírus de mRNA atingiu US$ 58,7 bilhões, superando em muito a de outras vacinas de coronavírus.
No curto prazo, o principal contribuinte para o mercado futuro de produtos de mRNA ainda será a nova vacina da coroa. Além da Xinguan, na área de vacinas preventivas, a principal oportunidade de mercado está nas necessidades imunológicas não atendidas, como o desenvolvimento de Zika, HIV, EBV, RSV e outros vírus.
No campo da terapia tumoral, o mRNA é projetado e produzido rapidamente, e tem certas vantagens na vacina tumoral personalizada. Tanto a biontech quanto a Moderna entraram na fase clínica, mas a aplicação da vacina contra tumores ainda está em fase de verificação conceitual; No campo da terapia de reposição proteica, ainda existem importantes gargalos técnicos. No futuro, precisamos superar os dois obstáculos da má segmentação e da expressão instável.
Fonte: Pharnex
